حذف علت بیماری های میتوکندریایی با ژن درمانی

0 26

دانشمندان از ژن درمانی برای درمان موفق بیماری های میتوکندریایی استفاده می کنند.
در حال حاضر گمان می رود که بیماری های میتوکندریایی دومین بیماری ژنتیکی رایج در سراسر جهان هستند.

متاسفانه هنوز هیچ استراتژی درمان ثابت شده ای برای افراد مبتلا به بیماری های میتوکندریایی وجود ندارد.

دانشمندان موسسه زیست شناسی ماکس پلانک برای اعمال روش های ژن درمانی در موش،, برای موفقیت درمان بیماری های میتوکندریایی در یک مدل حیوانی مشارکت کردند. ممکن است این کار راه را برای استراتژی های درمانی آینده در بیماران هموار کند.

علت بیماری های میتوکندریایی

میتوکندری نقش مهمی در متابولیسم و تولید انرژی دارد.اختلال عملکرد میتوکندری باعث ایجاد گروه متفاوتی از بیماری های متابولیکی با طیف گسترده ای از علائم می شود.
بیماری های متابولیکی در نهایت به ناتوانی های شدید منجر می گردد.

James stewart رهبر گروه توضیح داد: از دهه 1980 مشخص شد که جهش های موجود در DNA میتوکندری می تواند منجر به بیماری شود.
ما این بیماران را بیش از 30 سال است که شناخته ایم و جدیدا شروع به توسعه درمان کرده ایم.

یک ویژگی قابل توجه در میتوکندری این است آنها خودشان DNA دارند.
جهش در DNAمیتوکندری (mt DNA) می تواند به بیماری های میتوکندریایی منجر شود. اما یک فرد مبتلا به جهش بیماری را گسترش می دهد یا نه، یک موضوع پیچیده تر است.

بسیاری از نسخه های mtDNA در هر سلول ما وجود دارد و به طور معمول جهش های بیماری زا تنها در برخی از آنها حضور دارند.
اگر تعداد مولکول های mtDNA جهش یافته بیش تر از یک آستانه معین افزایش یابد عملکرد میتوکندری به خطر می افتد و منجر به بیماری های میتوکندریایی می شود.

 

ویروس از بین برنده جهش های عامل بیماری های میتوکندریایی

 

روش درمان بیماری

کاهش سطح مولکول های DNA جهش یافته، یک استراتژی درمان بالقوه است. با این حال این استراتژی درمان خیلی ساده نیست. زیرا روش های معمول ژن درمانی در mtDNA کار نمی کند.

دانشمندان دانشگاه کمبریج (UK) و دانشگاه میامی (USA) یک روش برای تکثیر مولکول های mtDNA جهش یافته در کشت سلولی ایجاد کردند.

محققان با استفاده از یک ویروس تغییر داده شده ژن ها را به هسته سلول منتقل کردند . این ژن ها پروتئین هایی را که به عنوان برش دهنده مولکولی عمل می کنند، رمزگذاری می کنند. این برش دهنده های مولکولی مکان هایی که جهش های mtDNA وجود دارد را برش می دهند.

آیا این روش بیماری های میتوکندریایی موجودات پیچیده مثل موش و انسان را درمان می کند؟

Stewart وهمکارانش با کمک آزمایش های حیوانی به این سوال پاسخ دادند. آنها یک موش مبتلا به بیماری میتوکندریایی تولید کردند که حاوی یک جهش بیماری زا درmtDNA می باشد. این جهش منجر به اختلالات در بافت عضلانی و قلب می شود.

آنها بیماری را با ویروس درمان کردند. این ویروس فقط  قلب و بافت عضلانی را آلوده می کند. ویروس برش دهنده مولکولی را آزاد کرده تا جهش های mtDNA   را در بافت های هدف برش دهد.در واقع با این کار سطوح mtDNA جهش یافته و علائم بیماری کاهش یافت.

Stewart گفت: این نخستین ژن درمانی است که واقعا علت بیماری های میتوکندریایی را در یک حیوان زنده حذف می کند.

برای اینکه درمان بتواند برای بیماران انسانی اعمال شود باید کار دقیق بوده و ارزیابی ایمن انجام شود.

دانشمندان می توانند ثابت کنند که راهی برای از بین بردن علت بیماری های میتوکندریایی پیدا کردند.
از آنجا که به این اختلال عملکرد میتوکندری و بیماری های دیگر مانند آلزایمر، پارکینسون، دیابت ها و شاید برخی از سرطان ها ارتباط وجود دارد. این رویکرد ممکن است در مبارزه با این اختلالات تاثیر بیشتری داشته باشد.

 

منبع:

yon.ir/6PPKf

 

ارسال یک پاسخ

آدرس ایمیل شما منتشر نخواهد شد.